AME: famílias têm esperança de que remédio mais caro do mundo chegue ao SUS

Liberação de "remédio mais caro do mundo" traz alento às famílias de pacientes com AME, que torcem pelo fornecimento do SUS 

Conhecido como o remédio mais caro do mundo, o medicamento zolgensma, utilizado para tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) e cuja dose custa mais de US$ 2 milhões (equivalente a cerca de R$ 11 milhões), teve o registro aprovado, nesta segunda-feira (17/8), pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A notícia pode ser um alento para diversas famílias que buscam levantar recursos para comprar a medicação no país e que torcem para que o remédio passe a ser fornecido pelo SUS.

(foto: Reprodução/Instagram)

Uma delas é a do pequeno Arthur Belo que, com apenas um ano e nove meses, já é um grande guerreiro. Todos os dias, ele luta contra a doença degenerativa que dificulta os movimentos, a fala e, até mesmo, a respiração. A AME é uma enfermidade genética rara, que tem o zolgensma como tratamento mais eficiente. O medicamento, porém, pode ser aplicado somente em crianças com até dois anos de idade. A apenas três meses de completar o seu segundo ano de vida, Arthur corre contra o tempo, e a família se desdobra para conseguir levantar a quantia.

Através de vaquinhas virtuais e doações de conhecidos, cerca de 10% do total necessário já foram arrecadados. No entanto, Arthur fará aniversário em 8 de novembro e a proximidade da data faz com que a mãe, Alessandra, 28 anos, lute pela medicação que pode salvar a vida do filho. “É uma situação muito difícil. Tudo o que a gente mais queria no mundo era conseguir esse remédio e vê-lo andar, brincar, sair da ventilação mecânica”, relata a dona de casa, que mora com a família em Grajaú (SP). “É uma doença muito traiçoeira. Uma hora a criança está bem e, num piscar de olhos, não está mais. Vivemos apreensivos, com medo do que pode acontecer”, acrescenta.

Diagnóstico
“Ele era muito molinho, não tinha tônus muscular nenhum e sempre engasgava muito”, lembra Alessandra, que recebeu o diagnóstico do filho quando ele tinha apenas três meses. O caso de Arthur é do tipo 1, o mais grave da doença.“Os médicos falavam que era normal, que cada criança tinha o seu tempo para se fortalecer. Quando percebi que tinha algo errado, o levei ao neurologista e ele falou que a expectativa de vida para o meu filho era de dois anos de idade.”

Pouco antes de completar cinco meses, Arthur precisou ser internado após uma parada cardiorrespiratória e só pôde voltar para casa três meses depois, já dependente dos aparelhos para comer e respirar. Desde então, a rotina da família nunca mais foi a mesma. Os pais e a irmã do bebê já se acostumaram com a presença de médicos, enfermeiros e fonoaudiólogos na casa, uma vez que Arthur é amparado pelo serviço de home care, ou seja, assistência médica domiciliar, uma continuidade do tratamento hospitalar feito na residência do paciente.

“Nós moramos muito longe de tudo. Se ele tem uma intercorrência, por exemplo, demoraria muito tempo para a remoção chegar. Se não tivéssemos ajuda, talvez o Arthur não estivesse mais conosco”, explica a mãe do pequeno. “É como se a gente vivesse com uma mini-UTI dentro de casa.”

A cada quatro meses, o bebê toma uma dose do único remédio disponível no Brasil para tratar a doença, o spinraza. Apesar de ajudar a controlar a evolução do quadro, os efeitos do tratamento são limitados se comparados ao zolgensma.

Corrente do bem
Além de todo o carinho que recebe, a família já conseguiu arrecadar cerca de R$ 2 milhões por meio de campanhas virtuais. Mas o valor ainda não é suficiente para pagar a medicação que Arthur precisa receber dentro de apenas três meses. “Esse remédio faz com que a doença pare de avançar. O Arthur não vai mais perder o que ele já tem, a musculatura não vai mais atrofiar. Vou fazer o possível e o impossível para conseguir dar qualidade de vida para o meu filho. Para que ele consiga viver como uma criança normal. É a nossa esperança.”

Outros casos
A atrofia muscular espinhal (AME) caracteriza-se pela atrofia muscular secundária à degeneração de neurônios motores localizados no corno anterior da medula espinhal, afetando progressivamente a musculatura e comprometendo movimentação, respiração e alimentação. “É uma doença genética causada pela alteração do gene SMN1, que codifica a proteína responsável pela sobrevivência do neurônio motor”, explica a doutora Janaína Monteiro Chaves, neurologista pediatra do Hospital da Criança de Brasília (HCB).

No último dia 7 de agosto, pouco antes de completar seus dois anos de idade, a pequena Marina Moraes de Souza Roda, do Distrito Federal, conseguiu receber o remédio de quase R$ 11 milhões. A mãe, Talita Roda, arrecadou o valor através de doações e campanhas virtuais. “Assinamos os últimos termos e autorizações e fizemos a última consulta antes do zolgensma. Eu nem sei como expressar o tamanho da nossa felicidade, o quanto esperamos por esse momento, essa semana. Sinto que a missão que foi dada está prestes a ser cumprida. Meu coração está em festa”, escreveu a mãe no Instagram @cureamarina, pouco tempo antes da aplicação da medicação.

Marina Macedo, de um ano e oito meses, foi diagnosticada com AME logo nos seus primeiros dias de vida. A família abriu uma liminar na Justiça para que o Ministério da Saúde arque com os gastos do tratamento, mas a demora no processo causa preocupação, uma vez que faltam apenas três meses para que a criança complete o seu segundo ano de vida, idade limite para a aplicação do remédio zolgensma.

Precisa do medicamento, também, a pequena Kyara Lis, de um ano de idade, de Brasília. O diagnóstico veio aos 10 meses de vida e, para adquirir uma dose do zolgensma, a família da menina pede ajuda pelas redes sociais, na página do Instagram @cureakyara. Os pais, aliás, celebraram a aprovação do registro pela Anvisa. “Agora, pode ser que fique mais fácil comprar essa medicação no Brasil”, disse a mãe, a advogada Kayra Lis, 39 anos.

Saber mais 

*Estagiária sob supervisão de Fernando Jordão

Como ajudar
Arthur Ferreira Belo
Vaquinha virtual: http://vaka.me/641285
Depósitos em contas bancárias:
Itaú: Agência 8111 Poupança 13027-7
Bradesco: Agência 000084-1 Poupança 1004727-7
Santander: Agência 0001 Poupança 600524961
Caixa: Agência 4051 Poupança 107514-5 (operação 13)
Banco do Brasil: Agência 1194-0 Poupança 33.375-1 (variação 51)

Kyara Lishttps://lkt.name/cureakyara

Marina Macedo
https://www.peticao.online/campanha_nacional_para_o_tratamento_gratuito_da_deficiecia_neurologic_atrofia_muscular_espinhal_ame

Correio Braziliense

Bebê brasileira recebeu o remédio de R$ 9 mi, o mais caro do mundo

A bebê brasileira que recebeu o remédio de R$ 9 mi, o mais caro do mundo

Laura Ferreira Carvalho, de 5 meses, foi incluída em estudo clínico americano do medicamento Zolgensma, usado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME)

Por Fernanda Bassette

Laura já consegue ficar de bruços e segurar a cabeça, posição em que bebês com AME não conseguem ficar (Foto/Arquivo pessoal)

A FDA, agência que regulamenta a aprovação de medicamentos nos Estados Unidos, autorizou no dia 24 de maio a venda do remédio mais caro do mundo: 2,125 milhões de dólares, o equivalente a 9 milhões de reais. Trata-se do Zolgensma, desenvolvido pela AveXis (adquirida no ano passado pelo grupo Novartis), primeira terapia gênica no mundo indicada para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME), uma doença neurodegenerativa rara e sem cura que, sem tratamento, pode levar a criança à morte ou à dependência de respirador artificial antes dos 2 anos de idade.

Existem três tipos de AME – estima-se que um em cada 10.000 nascidos tenham a doença e há cerca de 8.000 casos no Brasil. A AME é causada pela ausência ou defeito no gene que produz SMN, uma proteína que “protege” os neurônios motores – justamente os responsáveis por levar o impulso nervoso da coluna vertebral para os músculos. Sem essa proteína, os neurônios morrem e os impulsos não chegam, o que provoca uma perda progressiva da função muscular e as consequentes atrofia e paralisação dos músculos, afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. No caso da AME tipo 1 – considerada a mais grave -, a expectativa de vida não ultrapassa os 2 anos.

O ineditismo do medicamento da Novartis se justifica porque, por ser uma terapia gênica, ele fornece uma cópia funcional do gene SMN humano para deter
a progressão da doença através da expressão contínua da proteína SMN. A medicação é administrada em uma única infusão intravenosa, criada para manter os efeitos a longo prazo. Segundo Dave Lennon, presidente da AveXis, há pacientes com AME que receberam a medicação e estão sendo monitorados há mais de quatro anos. “No ensaio de fase 1 (segurança), as crianças tratadas com Zolgensma alcançaram marcos motores nunca antes vistos na história da doença, incluindo sentar, falar e caminhar, sem que houvesse diminuição do efeito quase quatro anos após a administração do remédio”, afirmou Lennon a VEJA. Ainda de acordo com ele, no longo prazo a empresa não observou nenhuma regressão nas conquistas da função motora de seus pacientes, que hoje estão com quase 5 anos de idade.

A pernambucana Laura Ferreira Carvalho, de apenas 5 meses, comprovou os benefícios do medicamento mais caro do mundo. Diagnosticada com AME com apenas 34 dias de vida graças a um exame de DNA, a bebê conseguiu participar do estudo clínico do Zolgensma no Massachusetts General Hospital, em Boston, nos Estados Unidos, e foi uma das crianças a receber a droga sem custo.  Segundo a analista de treinamento Estefânia Miguel Ferreira, de 40 anos, mãe de Laura, a filha foi rapidamente diagnosticada com AME porque ela já tem outra filha com a mesma doença, Isabela, hoje com 13 anos. Estefânia engravidou da segunda filha sem planejar, quando fazia os exames preparatórios para uma laqueadura. “Quase morri quando soube, pensei um monte de besteira, mas percebi que os planos de Deus eram diferentes dos meus”, conta a mãe. Estefânia seguiu com a gravidez e pediu um exame de DNA assim que Laura nasceu. E a doença foi confirmada, como ela previa.

Disposta a oferecer o melhor tratamento para a filha, Estefânia procurou ajuda especializada e, por meio de uma neurologista, soube da possibilidade de participar do estudo clínico nos EUA – os pesquisadores estavam selecionando bebês com até 42 dias de vida portadores da doença, exatamente o caso dela. O medicamento seria fornecido gratuitamente, mas a família teria de arcar com os demais custos, como passagens aéreas, hospedagem, alimentação e roupas de frio. Por meio de campanhas, bingos, vaquinhas online e doações, a família conseguiu juntar cerca de 163.000 reais, dos quais já gastaram 150.000 reais.

A bebê viajou com apenas 41 dias de vida. O pai dela, o técnico de informática Gustavo Henrique de Carvalho, 41 anos, que trabalhava como motorista de aplicativo, também está nos Estados Unidos fazendo bicos na construção civil para ajudar nas despesas. Ainda neste mês, a família volta para o Brasil, mas terá de fazer retornos ao hospital de Boston a cada seis meses, para monitoramento da criança até ela completar 3 anos – período em que a doença normalmente se desenvolveria.

Segundo Estefânia, Laura ainda não apresentou nenhum sintoma da doença e vem se desenvolvendo como uma criança normal, sem AME. Já é capaz de ficar de bruços e segurar o peso da cabeça, por exemplo – algo difícil para uma criança com a doença. “Eu queria gritar aos quatro cantos que Laura está curada, mas ainda não tenho como fazer isso, pois ela será monitorada por um período. Mas eu, como mãe, acho sim que ela está curada e não vai desenvolver a doença. Eu tenho certeza disso”, afirmou. Laura foi examinada na semana passada e não foi identificado nenhum sinal ou sintoma da AME.

Alto custo e parcelamento
Para obter sucesso com a nova droga, a Novartis precisa convencer os médicos que lidam com pacientes com AME que os benefícios decorrentes de uma única injeção serão permanentes. Hoje em dia, o tratamento padrão é feito com o Spinraza, da Biogen, também de alto custo e recém-incorporado pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento é ministrado por meio de aplicação de seis doses no primeiro ano e três doses por ano pelo resto da vida ao custo de 145.000 reais cada dose.

Segundo Lennon, o objetivo da Novartis é remover possíveis obstáculos ao acesso à terapia gênica, para que os pacientes possam realmente se beneficiar desse tratamento por meio do pagamento do valor em cinco parcelas anuais de 425.000 dólares. “Nos Estados Unidos, onde o produto já está aprovado pela FDA, estamos trabalhando em estreita colaboração com os pagadores para oferecer opções de pagamento e contratos com base em resultados de até cinco anos, além de oferecer um programa de parcelamento aos pacientes para dar suporte à acessibilidade”, afirmou Lennon.
A farmacêutica diz que ainda é prematuro discutir os detalhes de acesso público e privado no Brasil, pois as conversas com as autoridades sanitárias nacionais estão em fase inicial e o produto ainda não está registrado aqui.

Revista VEJA

Quanto vale a vida

Sem preparo técnico, juízes decidem quem tem direito ao que há de mais moderno na medicina

O total de ações judiciais pedindo remédios e tratamentos ao Estado e às operadoras de saúde aumenta mais de 100% em nove anos. Sem preparo técnico, os juízes tornam-se os responsáveis por decidir quem tem direito ao que há de mais moderno na medicina. Os dados esquentam a discussão sobre o polêmico processo de judicialização da saúde que toma conta do País

O título desta reportagem é uma pergunta sem resposta. No campo moral, a vida é o maior valor da humanidade e, por isso, não tem preço. No entanto, descendo da escala ética para a crueza de uma realidade em que o dinheiro é escasso, ela pode ser precificada e algumas acabam valendo mais do que outras. É o que acontece quando um cidadão entra com uma ação na Justiça para que tenha direito a um remédio ou a um tratamento importante para sua saúde ou evitar sua morte.

Em geral, as decisões dos juízes são favoráveis aos pacientes, o que é ótimo para eles. No âmbito da saúde coletiva, porém, é um desastre. Afinal, a pessoa que obteve na Justiça uma vitória individual de alguma forma conseguiu fazer com que a sua vida valha mais do que a de alguém nas mesmas condições de saúde, mas que não consegue pagar um advogado ou sequer tem a informação de que isto pode ser feito.  

O paciente vitorioso tem culpa de sê-lo? Não. Segundo a Constituição, todos têm direito à saúde e o que ele fez foi acionar a Justiça para se assegurar deste direito. Não há culpa nestas situações, há sim uma desigualdade no tratamento que pode ser condenável, se analisada do ponto de vista coletivo, ou aceita se considerada pelo aspecto individual e legal. Este é o principal dilema trazido pela crescente judicialização da saúde, um fenômeno mundial que, no Brasil, alcança patamares impressionantes.

Segundo pesquisa recente solicitada pelo Conselho Nacional de Justiça ao Instituto de Ensino e Pesquisa (Insper), entre 2008 e 2017 houve um aumento de 130% no número anual de processos judiciais envolvendo questões de saúde na primeira instância. No mesmo período, o número de processos em geral cresceu 50%. Ou seja, menos do que a metade do que as demandas por saúde. “Em 75% dos casos os juízes dão ganho de causa aos pacientes, independentemente de as ações serem contra o Estado ou contra seguradoras privadas de saúde”, explica Paulo Furquim, do Centro de Regulação e Democracia, do Insper, e responsável pelo estudo. Estes números dão a exata dimensão do que está acontecendo hoje na gestão da saúde no Brasil: os magistrados, e não os médicos, arbitram quem deve receber um tratamento. Aqui, novamente, não há culpa dos juízes. Eles trabalham para julgar e decidir. No entanto, falta a eles preparo técnico para tomar decisões sobre problemas específicos e por diversas vezes polêmicos até entre a comunidade médica. Se acertam em milhares de casos, concedendo o que é demandado porque realmente precisa ser ofertado, eles também erram, e muito. “Eles não tornam explícitas as informações técnicas nas quais baseiam suas sentenças”, afirma Furquim. “É preciso facilitar o treinamento dos juízes.” O órgão técnico existente com essa finalidade é o Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário. No entanto, por causa da enorme demanda, é cada vez mais difícil dar conta de tantos processos.

Um caso emblemático de decisão equivocada foi a determinação, pela Justiça, do fornecimento pela Universidade de São Paulo (USP) de cápsulas de fosfoetanolamina. Trata-se de um produto sem eficácia comprovada contra o câncer que havia sido pesquisado na instituição e que despertou em muitos a esperança de cura. Cerca de 13 mil processos judiciais foram abertos contra a USP em 2015 pedindo as tais cápsulas. Como muitos ganharam liminares favoráveis, a USP teve produzir e dar a substância, apesar de não haver prova científica de benefício.

Em compensação, há centenas de doentes, em especial portadores de doenças raras, que não têm outra saída a não ser a judicialização. Há no Brasil 13 milhões de portadores de enfermidades do gênero. “Essas doenças são tratadas com drogas órfãs, únicas para cada tipo de patologia”, explica Antoine Daher, presidente da Casa Hunter, entidade de apoio a pacientes com enfermidades raras. Apenas 3% delas têm tratamento, normalmente com medicações de alto custo. Alto mesmo. Tome-se o exemplo da Atrofia Muscular Espinhal (AME), doença neuromuscular caracterizada por perda dos neurônios motores da medula espinhal e do tronco cerebral, o que leva à fraqueza muscular progressiva e atrofia. Recentemente, surgiu a primeira e única medicação para a enfermidade, o Spinraza. Porém, cada dose custa R$ 365 mil. O paciente tem que usar seis doses no primeiro ano e três nos anos seguintes.

Como uma família pode bancar isso sozinha? Praticamente impossível. Por isso, elas recorrem à Justiça. E há alguém capaz de dizer que se trata de uma medicação cara demais e que, portanto, aquele doente não possui direito à única chance de vida que tem? Impossível também. A vida de Gian Lucca Trevellin, seis anos, acometido pela AME, não vale o preço? Vale, claro. E a Justiça entendeu isso, concedendo à família o direito ao tratamento. Mesmo assim, isso não quis dizer que tudo correria sem pedras no caminho. “Em fevereiro de 2017 conseguimos decisão judicial favorável para que meu filho tomasse o Spinraza. Mas só recebemos o medicamento em março de 2018. Nesse período, 70 crianças morreram em decorrência da doença”, contou Renato Trevellin, pai de Gian Lucca e presidente da Associação Unidos pela Cura da AME. Hoje há cem pessoas recebendo a droga no País.

Outro exemplo de que a judicialização se mostra o único caminho é o fornecimento do remédio Soliris, indicado para a enfermidade rara chamada Hemoglobinúria Paroxística Noturna, que afeta o sistema sanguíneo. O tratamento custa quase R$ 2 milhões por ano. Mais de 300 pessoas conseguiram o remédio, gerando um custo para o Estado de R$ 700 milhões por ano. “É um caso legítimo porque se trata da vida de pessoas. Mas esse dinheiro sai de outros programas públicos, como vacinação e saúde da família, relevantes para uma quantidade maior de pessoas”, afirma o economista Furquim, do Insper. Só em 2017, o Ministério da Saúde destinou R$ 1,02 bilhão para compra de remédios e tratamentos exigidos por demandas judiciais.

Sem dúvida, é muito dinheiro em um país onde o cobertor para ações sociais é historicamente pequeno para o tanto de gente que deve cobrir. O ex-secretário de saúde de São Paulo, David Uip, por exemplo, quando no exercício do cargo viu-se rotineiramente diante de sentenças judiciais justas que não tinha como cumprir na prática por falta de recursos. Mas também deparou-se com pedidos absurdos cedidos pela Justiça, como o fornecimento pelo Estado de sabonetes a remédio para cachorro, além de esquemas de fraude. Mas, nos casos de necessidade real, como gestor que era, lutava diariamente para resolver o dilema ético que povoa principalmente a mente de quem determina para onde vai o dinheiro: afinal, quanto vale a vida? Quem morre para que outros sobrevivam?

Matéria completa em IstoÉ