CASO KYARA LIS - MPF defende que não cabe ao Estado arcar com remédio mais caro do mundo

Ministério da Saúde complementou valor do remédio aplicado em dose única, e repasse à família da bebê chegou a R$ R$ 6,6 milhões. Posicionamento do MPF pode dar base para análise do caso pelo STJ

[felizmente o remédio já foi aplicado, a criança apresenta sensível melhora, o MPF não é parte no processo, dificilmente os pais serão condenados por cumprir uma decisão judicial - o pior que pode ocorrer é a proibição de novas decisões que autorizem a compra do remédio para salvar outras crianças. = será que alguma autoridade vai assinar tal norma proibitiva? ]

O Ministério Público Federal (MPF) emitiu parecer, nesta terça-feira (1º/12), defendendo que a União não deve arcar com o pagamento de parte do remédio de Kyara Lis, 1 ano e três meses. A mãe da menina, a advogada Kayra Rocha, 39 anos, entrou com mandado de segurança no Superior Tribunal de Justiça (STJ) depois de o Ministério da Saúde ter negado o pagamento R$ 6,6 milhões para o remédio que criança precisava. Em liminar, o STJ obrigou a pasta a custear o medicamento, e a Advocacia-Geral da União (AGU) recorreu da medida e pediu que a família devolva o repasse. 

No posicionamento defendido no parecer, a subprocuradora da República Darcy Santana Vitobello, que assina o documento, alega que o Estado não é obrigado a pagar pelo fármaco mais caro do mundo à criança. O medicamento em questão, o Zolgensma, custa cerca de R$ 12 milhões e é usado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME).

Para o MPF, o fornecimento de fármacos que não constam na lista do Sistema Único de Saúde (SUS), como é o caso do Zolgensma, só deve ocorrer quando houver comprovação científica da eficácia do medicamento. Também deve ser demonstrado, segundo a subprocuradora, que o químico é imprescindível para o tratamento. Darcy Santana Vitobello argumenta que isso não ficou demonstrado no caso de Kyara.

Opções de tratamento
Após uma decisão liminar do ministro Napoleão Nunes, em outubro, o Ministério da Saúde depositou R$ 6,6 milhões na conta da família de Kyara Lis, para a compra do Zolgensma. Antes disso, a família havia iniciado uma corrida contra o tempo para conseguir o remédio, que só pode ser aplicado até os 2 anos. Por meio de uma campanha que tomou as redes sociais, a família da menina conseguiu arrecadar R$ 5,3 milhões, e entrou na Justiça para que a União cobrisse o restante do valor. "Saliente-se que a determinação de fornecimento de medicamento não incorporado e de valor extremamente elevado, como o Zolgensma (...), ocasiona prejuízo a todos os usuários do Sistema Único de Saúde, pois o desembolso acarretará a diminuição dos recursos para a saúde em benefício de apenas uma cidadã, que está sendo tratada pelo Spinraza", escreveu a subprocuradora. 

 Kyara Lis usava outro medicamento, o Nusinersena/Spinraza, que consta na lista do SUS e custa R$ 1 milhão por ano por paciente. As doses devem ser aplicadas durante toda a vida do paciente. No entanto, o Zolgensma é aplicado em dose única, para mitigar os efeitos da doença. Depois de conseguir comprar o remédio, a família da menina viajou para Curitiba (PR), onde ela recebeu o medicamento.

Análise do STJ
A subprocuradora Darcy Vitobello menciona que os laudos médicos anexados ao processo ressaltam que o Nusinersena/Spinraza não garante a cura, enquanto o Zolgensma oferece essa perspectiva. No entanto, ela considera que o remédio mais caro do mundo é apresentado como alternativa, não como remédio imprescindível. "Não há garantia de que o tratamento fornecido pelo SUS deixará de ser ministrado, o que justifica o não fornecimento de remédio não incorporado e de custo extremamente elevado", ponderou.

O MPF não é parte no processo que tramita no STJ sobre o assunto, mas o parecer pode embasar a análise do mérito do assunto pelo ministro que ficar com o caso. A decisão que assegurou o acesso ao remédio por Kyara Lis é provisória, proferida em caráter de urgência, e pode ser revogada. Na semana passada, a AGU recorreu da medida, para que a família da bebê devolva o valor transferido pelo Ministério da Saúde.

Kayra Rocha, mãe da menina, afirmou que a "importância e a singularidade" do Zolgensma na vida de uma criança com AME é provada pelo fato de o medicamento ser registrado e fornecido nos Estados Unidos, no Japão e em países da União Europeia. "Ele também, desde agosto, é registrado na Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), o que nos entristece, como pais, não ser fornecida pelo SUS", destacou. "A Kyara Lis, com pouco mais de 10 dias que recebeu o Zolgensma, faz movimentos e tem uma força que não tinha antes. Ela é a prova viva de que o remédio é eficiente e fundamental na vida de uma criança que nasce com AME", completou a advogada.

Cidades - Correio Braziliense

Bebê com doença rara - Após luta e espera, Kyara Lis enfim recebe "remédio mais caro do mundo"

Diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME), menina de 1 ano e três meses receberá medicação de R$ 12 milhões nesta quinta-feira (19/11), em Curitiba (PR)

 Kyara Lis - Crédito: Arquivo pessoal

Sentimentos de alívio, gratidão e esperança para a família da pequena Kyara Lis. Nesta quinta-feira (19/11), a bebê brasiliense, de 1 ano e três meses, diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME), recebe a aplicação do remédio Zolgensma, que custa cerca de R$ 12 milhões, no Hospital Pequeno Príncipe, em Curitiba (PR). Desde junho deste ano, a família dela lutava contra o tempo para que a menina tomasse o medicamento, considerado o mais caro do mundo e o único capaz de impedir o avanço da doença.

 

 Ao Correio, os pais informaram que o remédio chegou ontem e a aplicação começará por volta das 13h. "A aplicação deve durar cerca de uma hora. Ficaremos no hospital até o final da tarde", contou o pai, Ovídio Rocha. "Demos entrada no hospital às 9h. Nem dormimos nesta noite. Estávamos ansiosos para chegar aqui logo. Estamos imensamente felizes. Não está dando nem para processar direito o que está acontecendo".

 

A família da criança desembarcou de jatinho na capital paranaense no primeiro sábado do mês (7/11), contando com a ajuda de um grupo de empresários no transporte. Com 10 meses de idade, a bebê foi diagnosticada pela equipe de médicos do Hospital Sarah Kubitschek, em Brasília.

Em 21 de outubro, a família da Kyara recebeu a complementação de R$ 6.659.018,86 para importar o medicamento. O depósito foi feito pelo Ministério da Saúde duas semanas após o Superior Tribunal de Justiça (STJ) definir que a pasta complementasse a diferença para a compra do Zolgensma. Por meio de doações e rifas, os familiares da criança conseguiram arrecadar os primeiros R$ 5,3 milhões.

Doença rara
Genética e rara, a atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neuromuscular, grave, degenerativa e irreversível, que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína considerada essencial para a sobrevivência dos neurônios motores (SRM), responsáveis por movimentos voluntários como respirar, engolir e se mover.

Quando a ação da Kyara foi protocolada, ainda não havia a aprovação do medicamento pela Anvisa, conta a advogada da família, Daniela Tamanini. “Para demonstrar que a medicação era segura e eficaz, houve a necessidade de fazer um trabalho de busca de informações no exterior. O Zolgensma é uma medicação nova, que ainda precisa ser incorporada à Relação Nacional de Medicamentos Essenciais (Rename). Isso precisa ser feito com máxima urgência”, ressaltou.

Correio Braziliense - MATÉRIA COMPLETA

 

 

AME: famílias têm esperança de que remédio mais caro do mundo chegue ao SUS

Liberação de "remédio mais caro do mundo" traz alento às famílias de pacientes com AME, que torcem pelo fornecimento do SUS 

Conhecido como o remédio mais caro do mundo, o medicamento zolgensma, utilizado para tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) e cuja dose custa mais de US$ 2 milhões (equivalente a cerca de R$ 11 milhões), teve o registro aprovado, nesta segunda-feira (17/8), pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A notícia pode ser um alento para diversas famílias que buscam levantar recursos para comprar a medicação no país e que torcem para que o remédio passe a ser fornecido pelo SUS.

(foto: Reprodução/Instagram)

Uma delas é a do pequeno Arthur Belo que, com apenas um ano e nove meses, já é um grande guerreiro. Todos os dias, ele luta contra a doença degenerativa que dificulta os movimentos, a fala e, até mesmo, a respiração. A AME é uma enfermidade genética rara, que tem o zolgensma como tratamento mais eficiente. O medicamento, porém, pode ser aplicado somente em crianças com até dois anos de idade. A apenas três meses de completar o seu segundo ano de vida, Arthur corre contra o tempo, e a família se desdobra para conseguir levantar a quantia.

Através de vaquinhas virtuais e doações de conhecidos, cerca de 10% do total necessário já foram arrecadados. No entanto, Arthur fará aniversário em 8 de novembro e a proximidade da data faz com que a mãe, Alessandra, 28 anos, lute pela medicação que pode salvar a vida do filho. “É uma situação muito difícil. Tudo o que a gente mais queria no mundo era conseguir esse remédio e vê-lo andar, brincar, sair da ventilação mecânica”, relata a dona de casa, que mora com a família em Grajaú (SP). “É uma doença muito traiçoeira. Uma hora a criança está bem e, num piscar de olhos, não está mais. Vivemos apreensivos, com medo do que pode acontecer”, acrescenta.

Diagnóstico
“Ele era muito molinho, não tinha tônus muscular nenhum e sempre engasgava muito”, lembra Alessandra, que recebeu o diagnóstico do filho quando ele tinha apenas três meses. O caso de Arthur é do tipo 1, o mais grave da doença.“Os médicos falavam que era normal, que cada criança tinha o seu tempo para se fortalecer. Quando percebi que tinha algo errado, o levei ao neurologista e ele falou que a expectativa de vida para o meu filho era de dois anos de idade.”

Pouco antes de completar cinco meses, Arthur precisou ser internado após uma parada cardiorrespiratória e só pôde voltar para casa três meses depois, já dependente dos aparelhos para comer e respirar. Desde então, a rotina da família nunca mais foi a mesma. Os pais e a irmã do bebê já se acostumaram com a presença de médicos, enfermeiros e fonoaudiólogos na casa, uma vez que Arthur é amparado pelo serviço de home care, ou seja, assistência médica domiciliar, uma continuidade do tratamento hospitalar feito na residência do paciente.

“Nós moramos muito longe de tudo. Se ele tem uma intercorrência, por exemplo, demoraria muito tempo para a remoção chegar. Se não tivéssemos ajuda, talvez o Arthur não estivesse mais conosco”, explica a mãe do pequeno. “É como se a gente vivesse com uma mini-UTI dentro de casa.”

A cada quatro meses, o bebê toma uma dose do único remédio disponível no Brasil para tratar a doença, o spinraza. Apesar de ajudar a controlar a evolução do quadro, os efeitos do tratamento são limitados se comparados ao zolgensma.

Corrente do bem
Além de todo o carinho que recebe, a família já conseguiu arrecadar cerca de R$ 2 milhões por meio de campanhas virtuais. Mas o valor ainda não é suficiente para pagar a medicação que Arthur precisa receber dentro de apenas três meses. “Esse remédio faz com que a doença pare de avançar. O Arthur não vai mais perder o que ele já tem, a musculatura não vai mais atrofiar. Vou fazer o possível e o impossível para conseguir dar qualidade de vida para o meu filho. Para que ele consiga viver como uma criança normal. É a nossa esperança.”

Outros casos
A atrofia muscular espinhal (AME) caracteriza-se pela atrofia muscular secundária à degeneração de neurônios motores localizados no corno anterior da medula espinhal, afetando progressivamente a musculatura e comprometendo movimentação, respiração e alimentação. “É uma doença genética causada pela alteração do gene SMN1, que codifica a proteína responsável pela sobrevivência do neurônio motor”, explica a doutora Janaína Monteiro Chaves, neurologista pediatra do Hospital da Criança de Brasília (HCB).

No último dia 7 de agosto, pouco antes de completar seus dois anos de idade, a pequena Marina Moraes de Souza Roda, do Distrito Federal, conseguiu receber o remédio de quase R$ 11 milhões. A mãe, Talita Roda, arrecadou o valor através de doações e campanhas virtuais. “Assinamos os últimos termos e autorizações e fizemos a última consulta antes do zolgensma. Eu nem sei como expressar o tamanho da nossa felicidade, o quanto esperamos por esse momento, essa semana. Sinto que a missão que foi dada está prestes a ser cumprida. Meu coração está em festa”, escreveu a mãe no Instagram @cureamarina, pouco tempo antes da aplicação da medicação.

Marina Macedo, de um ano e oito meses, foi diagnosticada com AME logo nos seus primeiros dias de vida. A família abriu uma liminar na Justiça para que o Ministério da Saúde arque com os gastos do tratamento, mas a demora no processo causa preocupação, uma vez que faltam apenas três meses para que a criança complete o seu segundo ano de vida, idade limite para a aplicação do remédio zolgensma.

Precisa do medicamento, também, a pequena Kyara Lis, de um ano de idade, de Brasília. O diagnóstico veio aos 10 meses de vida e, para adquirir uma dose do zolgensma, a família da menina pede ajuda pelas redes sociais, na página do Instagram @cureakyara. Os pais, aliás, celebraram a aprovação do registro pela Anvisa. “Agora, pode ser que fique mais fácil comprar essa medicação no Brasil”, disse a mãe, a advogada Kayra Lis, 39 anos.

Saber mais 

*Estagiária sob supervisão de Fernando Jordão

Como ajudar
Arthur Ferreira Belo
Vaquinha virtual: http://vaka.me/641285
Depósitos em contas bancárias:
Itaú: Agência 8111 Poupança 13027-7
Bradesco: Agência 000084-1 Poupança 1004727-7
Santander: Agência 0001 Poupança 600524961
Caixa: Agência 4051 Poupança 107514-5 (operação 13)
Banco do Brasil: Agência 1194-0 Poupança 33.375-1 (variação 51)

Kyara Lishttps://lkt.name/cureakyara

Marina Macedo
https://www.peticao.online/campanha_nacional_para_o_tratamento_gratuito_da_deficiecia_neurologic_atrofia_muscular_espinhal_ame

Correio Braziliense

Bebê brasileira recebeu o remédio de R$ 9 mi, o mais caro do mundo

A bebê brasileira que recebeu o remédio de R$ 9 mi, o mais caro do mundo

Laura Ferreira Carvalho, de 5 meses, foi incluída em estudo clínico americano do medicamento Zolgensma, usado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME)

Por Fernanda Bassette

Laura já consegue ficar de bruços e segurar a cabeça, posição em que bebês com AME não conseguem ficar (Foto/Arquivo pessoal)

A FDA, agência que regulamenta a aprovação de medicamentos nos Estados Unidos, autorizou no dia 24 de maio a venda do remédio mais caro do mundo: 2,125 milhões de dólares, o equivalente a 9 milhões de reais. Trata-se do Zolgensma, desenvolvido pela AveXis (adquirida no ano passado pelo grupo Novartis), primeira terapia gênica no mundo indicada para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME), uma doença neurodegenerativa rara e sem cura que, sem tratamento, pode levar a criança à morte ou à dependência de respirador artificial antes dos 2 anos de idade.

Existem três tipos de AME – estima-se que um em cada 10.000 nascidos tenham a doença e há cerca de 8.000 casos no Brasil. A AME é causada pela ausência ou defeito no gene que produz SMN, uma proteína que “protege” os neurônios motores – justamente os responsáveis por levar o impulso nervoso da coluna vertebral para os músculos. Sem essa proteína, os neurônios morrem e os impulsos não chegam, o que provoca uma perda progressiva da função muscular e as consequentes atrofia e paralisação dos músculos, afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. No caso da AME tipo 1 – considerada a mais grave -, a expectativa de vida não ultrapassa os 2 anos.

O ineditismo do medicamento da Novartis se justifica porque, por ser uma terapia gênica, ele fornece uma cópia funcional do gene SMN humano para deter
a progressão da doença através da expressão contínua da proteína SMN. A medicação é administrada em uma única infusão intravenosa, criada para manter os efeitos a longo prazo. Segundo Dave Lennon, presidente da AveXis, há pacientes com AME que receberam a medicação e estão sendo monitorados há mais de quatro anos. “No ensaio de fase 1 (segurança), as crianças tratadas com Zolgensma alcançaram marcos motores nunca antes vistos na história da doença, incluindo sentar, falar e caminhar, sem que houvesse diminuição do efeito quase quatro anos após a administração do remédio”, afirmou Lennon a VEJA. Ainda de acordo com ele, no longo prazo a empresa não observou nenhuma regressão nas conquistas da função motora de seus pacientes, que hoje estão com quase 5 anos de idade.

A pernambucana Laura Ferreira Carvalho, de apenas 5 meses, comprovou os benefícios do medicamento mais caro do mundo. Diagnosticada com AME com apenas 34 dias de vida graças a um exame de DNA, a bebê conseguiu participar do estudo clínico do Zolgensma no Massachusetts General Hospital, em Boston, nos Estados Unidos, e foi uma das crianças a receber a droga sem custo.  Segundo a analista de treinamento Estefânia Miguel Ferreira, de 40 anos, mãe de Laura, a filha foi rapidamente diagnosticada com AME porque ela já tem outra filha com a mesma doença, Isabela, hoje com 13 anos. Estefânia engravidou da segunda filha sem planejar, quando fazia os exames preparatórios para uma laqueadura. “Quase morri quando soube, pensei um monte de besteira, mas percebi que os planos de Deus eram diferentes dos meus”, conta a mãe. Estefânia seguiu com a gravidez e pediu um exame de DNA assim que Laura nasceu. E a doença foi confirmada, como ela previa.

Disposta a oferecer o melhor tratamento para a filha, Estefânia procurou ajuda especializada e, por meio de uma neurologista, soube da possibilidade de participar do estudo clínico nos EUA – os pesquisadores estavam selecionando bebês com até 42 dias de vida portadores da doença, exatamente o caso dela. O medicamento seria fornecido gratuitamente, mas a família teria de arcar com os demais custos, como passagens aéreas, hospedagem, alimentação e roupas de frio. Por meio de campanhas, bingos, vaquinhas online e doações, a família conseguiu juntar cerca de 163.000 reais, dos quais já gastaram 150.000 reais.

A bebê viajou com apenas 41 dias de vida. O pai dela, o técnico de informática Gustavo Henrique de Carvalho, 41 anos, que trabalhava como motorista de aplicativo, também está nos Estados Unidos fazendo bicos na construção civil para ajudar nas despesas. Ainda neste mês, a família volta para o Brasil, mas terá de fazer retornos ao hospital de Boston a cada seis meses, para monitoramento da criança até ela completar 3 anos – período em que a doença normalmente se desenvolveria.

Segundo Estefânia, Laura ainda não apresentou nenhum sintoma da doença e vem se desenvolvendo como uma criança normal, sem AME. Já é capaz de ficar de bruços e segurar o peso da cabeça, por exemplo – algo difícil para uma criança com a doença. “Eu queria gritar aos quatro cantos que Laura está curada, mas ainda não tenho como fazer isso, pois ela será monitorada por um período. Mas eu, como mãe, acho sim que ela está curada e não vai desenvolver a doença. Eu tenho certeza disso”, afirmou. Laura foi examinada na semana passada e não foi identificado nenhum sinal ou sintoma da AME.

Alto custo e parcelamento
Para obter sucesso com a nova droga, a Novartis precisa convencer os médicos que lidam com pacientes com AME que os benefícios decorrentes de uma única injeção serão permanentes. Hoje em dia, o tratamento padrão é feito com o Spinraza, da Biogen, também de alto custo e recém-incorporado pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento é ministrado por meio de aplicação de seis doses no primeiro ano e três doses por ano pelo resto da vida ao custo de 145.000 reais cada dose.

Segundo Lennon, o objetivo da Novartis é remover possíveis obstáculos ao acesso à terapia gênica, para que os pacientes possam realmente se beneficiar desse tratamento por meio do pagamento do valor em cinco parcelas anuais de 425.000 dólares. “Nos Estados Unidos, onde o produto já está aprovado pela FDA, estamos trabalhando em estreita colaboração com os pagadores para oferecer opções de pagamento e contratos com base em resultados de até cinco anos, além de oferecer um programa de parcelamento aos pacientes para dar suporte à acessibilidade”, afirmou Lennon.
A farmacêutica diz que ainda é prematuro discutir os detalhes de acesso público e privado no Brasil, pois as conversas com as autoridades sanitárias nacionais estão em fase inicial e o produto ainda não está registrado aqui.

Revista VEJA